完成单位

序号

单位名称

通讯地址

1

北京中因科技有限公司

北京昌平区中关村生命科学园生命园路27号D区4层

完成人

序号

姓名

工作单位

对成果的贡献

1

钟显成

北京中因科技有限公司

法人  董事长 项目主持

2

杨丽萍

北医三院

项目创始人

3

陈曦

北京中因科技有限公司

CMC管理

4

陈邵宏

北京中因科技有限公司

早期研发及临床前研究工作

5

张金露

北京中因科技有限公司

临床方案制定

6

马凯

北京中因科技有限公司

临床研究运营工作

7

李贺平

北京中因科技有限公司

CMC主要负责药品生产

8

王会利

北京中因科技有限公司

QC主要负责药品质量检测

9

马晋

北京中因科技有限公司

药品注册及申报

10

申秀萍

北京中因科技有限公司

药理毒理安全性评价

本项目成果已通过浙江省技术市场促进会组织的鉴定。

评价（鉴定）委员会名单

序号

姓名

单位

专业领域

职称

1

谷 峰

中国细胞生物学学会干细胞分会

干细胞基因表达调控

研究员

2

王 岩

中华医学会医学工程学分会干细胞工程学组

基因编辑

教授

3

陈卫星

中国医学装备协会基因检测分会

临床医学

教授

4

姚 磊

中国医药包装协会

基因鉴定

研究员

5

鲍 勇

瓯鹿科技评估中心

科技评估

研究员

评价（鉴定、验收）意见

  2024年5月4日，浙江省技术市场促进会组织召开了由北京中因科技有限公司开发的“ZVS101e的注射液的新药开发”项目科技成果鉴定会。鉴定委员会听取了项目技术和工作总结、科技查新报告，检验检测报告，知识产权报告等报告，审阅了相关资料，经质询、讨论，形成鉴定意见如下:

1、提供鉴定的资料齐全、规范，符合鉴定要求。

2、项目ZVS101e的注射液的新药开发，基于基因替代治疗策略，设计载体包含编码CYP4V2的多核苷酸和启动子，启动子与所述编码CYP4V2的多核苷酸可操作连接；设计用于治疗CYP4V2基因突变疾病的gRNA和供体核酸分子，分子组合有良好的基因编辑修复效率；提供供体核酸分子，包含CYP4V2基因的6号内含子和11号外显子之间的核苷酸序列，供体核酸分子在内源性CYP4V2被所述gRNA剪切后，在基因突变细胞中修复CYP4V2 7-11号外显子，产生具有正常功能的CYP4V2蛋白。该项目技术已申请发明专利16项，发表论文7篇。

3、该项目产品经和元生物技术（上海）股份有限公司检测，指标符合项目质量标准要求。项目产品在临床I期II期上效果良好，产生了较好的社会价值。

  鉴定委员会认为，该项目的开发是成功的，相关技术处国内领先水平，同意通过鉴定。